陽離子脂質高效包載核酸藥物，提供正電荷，體內轉染，pH敏感（可電離型）

DLin-MC3-DMA?貨號：002006?新型陽離子脂質，是一種可離子化的類脂?具有pH依賴性電荷可變，制備的陽離子脂質體細胞毒性低安全系數高?增加溶酶體的逃逸，轉染效率較更高?載藥效率較高

DLin-MC3-DMA化學名稱4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯，分子式為C43H79NO2，CAS號1224606-06-7，性狀為無色至淡黃色油狀液體，含量≥99%，不溶于水，易溶于DMSO、甲醇等有機溶劑，無光敏性，易氧化，常被應用于陽離子脂質體制備；轉染試劑 艾偉拓DLin-MC3-DMA的CAS號是多少？嘉定區mRNA領域DLin-MC3-DMA溶解性

可電離陽離子脂質是基因***遞送系統脂質納米顆粒 (LNP) 的重要組成成分。 DLin-MC3-DMA 是**有前途的可電離陽離子脂質（或胺脂質）之一。根據它們在藥物中的應用，在包裹核酸的LNP中還包含各種輔助脂質，例如磷酸化和聚乙二醇化脂質、膽固醇等。由于其復雜的成分，這些基因療法中應用的LNP結構改進較為困難，并且尚未確定每種脂質在LNP的藥理作用。在這項工作中，構建了DLin-MC3-DMA中性形式的原子模型，并進行了全原子模型行下的分子動力學 (MD) 模擬，以研究LNP中合成磷脂頭部基團對細胞膜可能存在的影響。在中性條件下（ pH = 7.4）構建并模擬了含有兩種不同摩爾比的 DLin-MC3-DMA（5%和15%）的DOPC及DOPE 脂質的雙層。MD軌跡分析結果顯示DOPE脂質頭部基團與DLin-MC3-DMA尾部密切相關，而DOPC脂質的頭部基團未觀察到這種***關聯。此外，DOPE和DLin-MC3-DMA之間較強的聯系導致DLin-MC3-DMA固定在膜表面。脂質之間的相互作用減慢了兩個雙層膜體系的橫向擴散，其中在含有DOPE的體系中觀察到擴散速率的降低更為***。這也解釋利用磷脂酰乙醇胺構建的脂質體雙層膜（DOPE/DLin-MC3-DMA）具有較低的水滲透性，并且可能與其較差的轉染特性有關。嘉定區mRNA領域DLin-MC3-DMA溶解性核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA為什么備受青睞？

常見的陽離子納米脂質體的疏水烴尾主要有脂肪烴基鏈和膽固醇環。脂肪烴基鏈的碳原子數通常為12至18個，以達到在生理溫度下為脂雙層提供足夠的流動性，又能使脂雙層膜維持一定的剛性，以便為陽離子納米脂質體在體內的脂質融合創造條件。對以脂肪鏈為尾部的脂質體，碳鏈加長會導致轉染效率降低，但在鏈內引入不飽和鍵可提高效率。將膽固醇用作疏水烴尾，效果常常優于脂肪鏈，因為由它參與形成的雙分子層結構更穩定。艾偉拓為您帶來多款陽離子脂質材料，包括低du、高效的Dlin-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTMA、DOTAP、DC-CHOL、DODMA等，感興趣的小伙伴歡迎來電垂詢

DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質——可電離化陽離子脂質的典范，具有“低毒高效”的優勢具有廣Fan的使用前景。

研究者還發現，陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。Onpattro用于zhi療家族性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發性神經病變，是第yi款上市的siRNA脂質體藥物，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療，陽離子脂質體納米遞送系統的應用不jinjin局限于肝臟細胞，還可沉默其它組織中的基因，甚至致ai基因，可發展為平臺技術，十分具有應用前景。 DLin-MC3-DMA是一種***的陽離子脂質，已被用于脂質納米顆粒（LNPs）傳遞siRNA。

DLin-M-C3-DMA的羧酸部分為二甲基氨基丁酸結構，因此DLin-M-C3-DMA的羧酸部分定為“二甲基氨基丁酸”。

DLin-M-C3-DMA的醇羥基部分由兩個順-9，12-十八（碳）二烯基和一個羥甲基構成。單個順-9，12-十八（碳）二烯酸通用名稱為亞油酸。兩個順-9，12-十八（碳）二烯基即為二亞油基，因此將DLin-MC3-DMA的醇羥基部分定為“二亞油基甲醇”。綜上，DLin-M-C3-DMA是由二甲氨基丁酸和二亞油基甲醇縮合而成的脂肪酸酯，根據酸名列前，鹽基（或堿基）列后的原則，將DLin-M-C3-DMA命名為“二甲氨丁酸二亞油甲酯”。 AVT可電離化脂質體Dlin-MC3-DMA產品規格是多少？嘉定區mRNA領域DLin-MC3-DMA溶解性

DLin-MC3-DMA與DOP-DEDA之間有什么區別？嘉定區mRNA領域DLin-MC3-DMA溶解性

可電離的陽離子脂質體DLin-MC3-DMA

2018年全球首ge用于******家族性淀粉樣多發性神經病變的siRNA脂質體產品Onpattro在美上市，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。

在這之前，陽離子脂質體DLin-MC3-DMA在國內市場仍是一片空白。艾偉拓AVT專注磷脂、脂質體、脂肪乳方向藥物研究多年，推出新產品可電離的陽離子脂質體DLin-MC3-DMA。為陽離子脂質材料提供了一種“低毒高xiao”選擇。

脂質納米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被證明可以用作傳統小分子藥物的輸送系統”﹐其中的脂質體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發現，可電離的陽離子脂質體納米顆粒可以通過靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復合物，該復合物在被靶細胞內吞的過程中能夠有效地保護siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進入細胞質內，然后LNPs/siRNA復合物發生分離，相應的siRNA發揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統來運輸抗apoB siRNA，結果顯示能夠有效地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質體中， DLin-MC3-DMA被認為是應用**廣﹑***的陽離子脂質體之一。 嘉定區mRNA領域DLin-MC3-DMA溶解性

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